ウルトラジェニクス、糖原病I型a向け遺伝子治療薬を申請／中外など、LLM使った被験者候補抽出の共同研究 など｜製薬業界きょうのニュースまとめ読み（2026年6月30日）

ウルトラジェニクス、糖原病I型a向け遺伝子治療薬を申請

Ultragenyx Japanは6月30日、糖原病I型aに対する遺伝子治療薬pariglasgene brecaparvovec（一般名）を申請したと発表した。糖原病I型aは、G6PC遺伝子の変異によるグルコース-6-ホスファターゼ（G6Pase）酵素の機能異常が原因で起こる疾患。肝臓から血中に十分なグルコースを供給できず、重度の低血糖をはじめとする代謝異常をきたす。pariglasgene brecaparvovecはアデノ随伴ウイルスベクターを使った遺伝子治療薬で、機能的なG6Paseを肝臓で発現させることでグルコースの産生を回復させる。

中外、LLMで被験者候補抽出の精度と効率を向上…近大病院やNTTと共同研究

中外製薬、近畿大病院、NTT、NTTデータは6月30日、リアルワールドデータと大規模言語モデル（LLM）を活用し、治験候補患者抽出の精度向上と効率化に向けた共同研究を始めたと発表した。近大病院が保有する電子カルテデータなどを対象に、中外が策定した治験実施計画書の適格基準に基づき、LLMを使った抽出手法を医師・CRC（治験コーディネーター）の判定結果と比較。有効性や作業負荷低減、組み入れまでのリードタイム短縮への寄与を検証する。

UCLとエーザイ、神経変性疾患治療薬創出に向けた共同研究を延長

英ユニバーシティ・カレッジ・ロンドン（UCL）とエーザイは6月30日、神経変性疾患に対する治療薬の創出に向けた共同研究を5年間延長し、2030年まで継続すると発表した。両者はアルツハイマー病、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症といった疾患の治療法創出を目指して2012年に提携。共同研究にはこれまで総額1000万ポンドが投じられ、代表的な成果の1つである抗MTBRタウ抗体etalanetug（一般名）は臨床試験が進められている。今後5年間は、有望プロジェクトの開発ステージへの進展や、新規シーズの探索・育成などに取り組む。

イーピーエス、製販後・データ事業をグループ会社に承継

イーピーエスは6月30日、製造販売後事業とデータビジネスをグループ会社のEPメディエイトに10月1日付で承継すると発表した。EPメディエイトは同日付で「EPデータウィーブ」に社名を変更する。製造販売後事業とデータビジネスを統合することで競争力の強化を図る狙い。イーピーエスはCROに特化し、グローバル標準への対応やFSO（Full Service Outsourcing）モデルの強化を進める。

アルフレッサHD、再生医療ベンチャーのReeNTに追加出資

アルフレッサ ホールディングス（HD）は、東京慈恵会医科大発の再生医療ベンチャーReeNT（東京都港区）に追加出資を行うと発表した。出資額は6億円で、ReeNTは開発中の自家鼻腔粘膜上皮細胞シートの実用化に向けた取り組みを進める。両社は2024年に資本業務提携を結び、製造や流通に関する戦略的な業務提携の可能性を検討してきた。今回、新たな資本業務提携を結び、アルフレッサHDはグループのCRO、製造、流通といった機能を活用し、自家鼻腔粘膜上皮細胞シートの事業化を包括的に支援する。