初の塗る遺伝子治療薬「バイジュベックゲル」承認 など｜製薬業界きょうのニュースまとめ読み（2025年7月28日）

Krystal Biotech、初の塗る遺伝子治療薬「バイジュベックゲル」承認

米Krystal Biotechは7月28日、栄養障害型表皮水疱症（DEB）治療薬「バイジュベックゲル」（一般名・ベレマゲン ゲペルパベク）の承認を日本で取得したと発表した。国内初の塗布するタイプの遺伝子治療薬で、同社は年内に発売する予定。原因遺伝子であるヒトCOL7A1遺伝子を投与することで、DEB患者で不足するVII型コラーゲンタンパク質を発現させる。DEBは、皮膚の脆弱性、表皮と真皮の剥離（水疱形成）、水疱治癒後の瘢痕化や稗粒腫形成を特徴とする遺伝性の希少疾患で、早ければ出生時に発症する。米国では2023年5月、欧州でも今年4月に承認されている。

ステラファーマ　BNCT、血管肉腫で国内申請へ…P2試験で主要評価項目達成

ステラファーマは7月28日、ホウ素中性子補足療法（BNCT）の血管肉腫を対象とした国内臨床第2相（P2）試験で主要評価項目を達成したと発表した。同社は試験結果をもとに承認申請を行う方針。試験では、切除不能な皮膚血管肉腫を対象に、CICS（東京都江東区）の中性子照射装置とステラファーマのホウ素薬剤（SPM-011）を使ったBNCTの奏効率を評価。国立がん研究センター中央病院で、単群試験として実施した。試験の詳細な結果は10月にドイツで開かれる欧州臨床腫瘍学会で発表される。

小野薬品「オプジーボ」台湾で適応拡大承認

小野薬品工業は7月28日、抗PD-1抗体「オプジーボ」（一般名・ニボルマブ）について、「切除不能または遠隔転移を有する肝細胞がんのファーストライン治療」に対する抗CTLA-4抗体「ヤーボイ」（イピリムマブ）との併用療法が台湾で承認されたと発表した。承認は、オプジーボとヤーボイの併用療法をレンバチニブまたはソラフェニブの単剤療法と比較した国際P3試験の結果に基づく。