ノバルティス、2歳以上のSMA対象の「ゾルゲンスマ髄注」承認／ブリストル「ブレヤンジ」2つの適応拡大承認｜製薬業界きょうのニュースまとめ読み（2026年4月3日）

ノバルティス「ゾルゲンスマ髄注」承認、2歳以上のSMA対象

ノバルティスファーマは4月3日、脊髄性筋萎縮症治療薬の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ髄注」（一般名・オナセムノゲン アベパルボベク）の承認を取得したと発表した。対象は2歳以上。2歳未満向けには点滴静注製剤が2020年3月に承認されている。承認は、2～18歳未満を対象に国内外で行われた臨床第3相（P3）試験の結果に基づく。未治療患者を対象に行った海外P3試験では、運動機能の変化を評価する尺度で対照のシャム群に対する優越性を示した。国内P3試験は既治療（ヌシネルセンまたはリスジプラムによる治療を中止）の患者を対象とする単群試験として行い、運動機能の尺度は52週にわたって安定していた。

ブリストル「ブレヤンジ」辺縁帯リンパ腫とマントル細胞リンパ腫への適応拡大承認

ブリストル・マイヤーズスクイブは4月3日、CAR-T細胞療法「ブレヤンジ静注」（リソカブタゲン マラルユーセル）について、「再発または難治性の辺縁帯リンパ腫（MZL）」と「再発または難治性のマントル細胞リンパ腫（MCL）」への適応拡大の承認を取得したと発表した。MZLは3次治療以降が対象。CMLでは前治療のライン数に関わらず使用できる。承認の根拠となった臨床試験では、MZLで95.5%、MCLで86.5%の全奏効割合を示した。

NEC Bio、がんワクチン開発で仏トランスジーンとライセンス契約

日本電気（NEC）は4月3日、子会社NEC Bio（オランダ）がフランスのバイオテクノロジー企業トランスジーンとがんワクチン開発に向けたライセンス契約を結んだと発表した。両社は個別化ネオアンチゲンワクチン「TG4050」（開発番号）の開発で協力している。契約では、切除後HPV陰性頭頸部がんの術後補助療法を対象とした開発を進めるため、トランスジーンがNEC BioのAIベースネオアンチゲン予測プラットフォームへのアクセス権を獲得。臨床開発と商業化、将来的な第三者との提携の可能性に向けた権利も取得する。NEC Bioは技術アクセス料として250万ユーロ（約4億6000万円）相当のトランスジーン株式を受け取り、さらに250万ユーロを現金で受領する。