筋ジス向け遺伝子治療薬「エレビジス」20日薬価収載…価格は1患者3億円

中央社会保険医療協議会（中医協）総会は2月13日、中外製薬のデュシェンヌ型筋ジストロフィー向け遺伝子治療薬「エレビジス点滴静注」（一般名・デランジストロゲン モキセパルボベク）の薬価収載を了承した。収載は20日。薬価は原価計算方式で算定され、1患者あたり3億497万2042円となった。

同薬は希少疾病用再生医療等製品に指定されており、薬価算定では市場性加算I（10%）がついた。しかし、原価の開示度によって加算係数はゼロとなり、価格の上乗せは行われなかった。ピーク時（発売2年度）に年間投与患者37人、年間販売額113億円を予測している。

エレビジスは、マイクロジストロフィンタンパク質を発現する遺伝子を搭載したアデノ随伴ウイルスベクター製剤。▽抗AAVrh74抗体が陰性▽歩行可能▽3歳以上8歳未満――のすべてを満たす患者が対象となる。投与は単回で、再投与は行わない。

日本では2025年5月に条件・期限付き承認を取得。その後、海外で同薬を投与された歩行不能な患者2人が急性肝不全で死亡したことが報告され、保険適用の議論が中断された。中外は添付文書の改訂など安全対策を行い、これを受けて中医協は保険収載の手続きを進めることを了承した。